行业动态
今天(11月14日),文件涵盖了配景、双特异性抗体的特点、确定合理的研发立题、临床研发中需要关注的问题、总结等5大章节,该文件自宣布之日起施行。 关于威廉希尔williamhill医药:威廉希尔williamhill(简称“威廉希尔williamhill医药”, 股票代码为300404)创立于2002年,2015年在深圳创业板上市,注册资本金3.68亿元,是一家为海内外医药企业提供药品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包效劳(CRO+CDMO)的新型高新技术企业。公司拥有5.1万平方米的现代化办公、实验和生产场合,目前有超1300名员工,旗下拥有二十多家全资、控股子公司以及十余家关联业务的参股公司;目前获得中国医药外包公司10强、广州市科技小巨人企业、广东省诚信示范企业、广州市著名商标、中国最具投资价值企业50强、中国医药质量治理协会CRO分会会长单位等荣誉称呼;是海内仅有的两家全流程效劳CRO之一,也是以临床试验为主要业务的CRO上市公司之一。威廉希尔williamhill医药“一站式”效劳包括:新药立项研究和活性筛选、药学研究(原料、制剂)、药物评价(药效学、毒理学)、小分子立异药一体化效劳、临床研究、中美双报(注册效劳)、CDMO生产(MAH落地)、技术结果转化等,涵盖了新药研发各个阶段。
2022-11-14
威廉希尔williamhill医药“一站式”效劳包括:新药立项研究和活性筛选、药学研究(原料、制剂)、药物评价(药效学、毒理学)、小分子立异药一体化效劳、临床研究、中美双报(注册效劳)、CDMO生产(MAH落地)、技术结果转化等,涵盖了新药研发各个阶段。
2022-11-11
据相关媒体统计,在刚刚结束的上半年,国家药监局共批准了29款新药,包括18款化学药品、10款生物制品(涵盖单抗、疫苗)和1款中药。其中有18款新药是通过优先审评程序加速获批,占比62.1%。 从治疗领域来看,抗肿瘤新药是最大赢家,占比接近5成,其他另有熏染性疾�。�14%,4/29)、血液(10%,3/29)、皮肤(7%,2/29)等等。 凭据行业媒体的数据统计,今年上半年共有14款抗肿瘤新药获批。从适应症上来看,既有非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌、前列腺癌等细分癌种,也有高度微卫星不稳定型(MSI-H)实体瘤及NTRK基因融合肿瘤等泛瘤种适应症。这其中不乏多款药物在同靶点领域创下了“首个”获批的纪录,为患者带来了全新的治疗选择。除了上述药物,诸多肿瘤适应症还迎来了立异疗法。在实体瘤领域,来自远大、礼来、辉瑞、恒瑞医药、复宏汉霖、武田(Takeda)、施维雅(SERVIER)等公司的药物,为结直肠癌肝转移灶、晚期胃癌、非小细胞肺癌、高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌、不可切除或转移性MSI-H成人晚期实体瘤、转移性胰腺癌等患者提供了新选择。 其中,远大医药的放射性药物SIR-Spheres 钇[90Y]微球注射液是中国首个获得批准用于治疗结直肠癌肝转移灶的产品,礼来公司的雷莫西尤单抗是中国首个被批准用于晚期胃癌二线治疗的靶向药物。 图片源于网络 在血液癌症领域,李氏大药厂引进的烷化剂药物盐酸丙卡巴肼胶囊、石药集团的盐酸米托蒽醌脂质体注射液等,划分为晚期霍奇金淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤等患者带来了新选择。近年来,稀有病、儿药受到国家的重点关切,自上而下出台一系列关于支持和勉励稀有病和儿药开发的相关政策,受此影响,在今年上半年,亦有多款稀有病、儿童药物获批,给患者带来了新的治疗选择。 稀有病领域,苏庇医药申请的依马利尤单抗注射液通过优先审评程序于今年3月获批,用于特定的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童患者的治疗。果真资料显示,依马利尤单抗于2018年在美国获批,是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法,代表着治疗原发性HLH领域20多年来的首个重大突破。国家药监局官网截图 翰森制药引进的伊奈利珠单抗也于今年3月获批,用于治疗抗水通道卵白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾�。∟MOSD)成人患者。作为一款抗CD19单抗,伊奈利珠单抗可通过靶向CD19+B细胞,更广泛更长期地耗竭B细胞,连续降低NMOSD复发。翰森制药曾在新闻稿中体现,伊奈利珠单抗的获批标记着中国NMOSD治疗进入新纪元。 李氏大药厂引进的利鲁唑口服混悬液也于今年6月获批,为肌萎缩侧索硬化(ALS,又称“渐冻人症”)患者带来了新的治疗选择。 与此同时,儿科疾病领域也迎来一些新药。例如,李氏大药厂引进的血管扩张剂吸入用一氧化氮获批,用于治疗患有低氧性呼吸衰竭并陪同肺动脉高压的足月及早产新生儿。 2月11日,国家药监局凭据药品特别审批程序,进行应急审评审批,附条件批准辉瑞奈玛特韦片/利托那韦片组合包装(即Paxlovid)进口注册,用于治疗成人伴有进展为重症高危害因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎(COVID-19)患者,例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高危害因素的患者。 Paxlovid是3CL卵白酶抑制剂nirmatrelvir与低剂量利托那韦(Ritonavir)的复方制剂,2021年12月22日获FDA紧急使用授权。不到2个月,该药就进入了中国市场,以应对突发疫情。 图片源于网络 关于威廉希尔williamhill医药:新药&医疗器械一站式综合效劳CRO 威廉希尔williamhill(简称“威廉希尔williamhill医药”, 股票代码为300404)创立于2002年,2015年在深圳创业板上市,注册资本金2.61亿元,是一家为海内外医药企业提供药品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包效劳(CRO+CDMO)的新型高新技术企业。公司拥有5.1万平方米的现代化办公、实验和生产场合,目前有超1000名员工,旗下拥有二十多家全资、控股子公司以及十余家关联业务的参股公司;目前获得中国医药外包公司10强、广州市科技小巨人企业、广东省诚信示范企业、广州市著名商标、中国最具投资价值企业50强、中国医药质量治理协会CRO分会会长单位等荣誉称呼;是海内仅有的两家全流程效劳CRO之一,也是以临床试验为主要业务的CRO上市公司之一。 威廉希尔williamhill医药“一站式”效劳包括:新药立项研究和活性筛选、药学研究(原料、制剂)、药物评价(药效学、毒理学)、小分子立异药一体化效劳、临床研究、中美双报(注册效劳)、CDMO生产(MAH落地)、技术结果转化等,涵盖了新药研发各个阶段。
2022-07-06
日前,两款国产新药出海折戟的消息引发了业界广泛关注。 在5.1假期,和黄医药和君实生物先后披露,已收到美国FDA关于旗下立异药上市申请的回复信,对外通告中,美国FDA划分驳回了君实PD-1特瑞普利单抗以及和黄医药索凡替尼的获批申请,前者被要求进行一项质控流程变换,后者被拒的理由则更“严峻”,FDA体现其“已有的临床数据缺乏以支持获批”。 中国本土药企今后再探“出海”路,应该怎么走?“这个结果其实并不料外。其实在信达PD-1受挫的时候,简单国家临床数据的问题就引发了讨论。”威廉希尔williamhill医药子公司美国汉佛莱规则部高级副总裁高翼,具有富厚中美双报经验,他对索凡替尼项目的结果并不料外。 果真资料显示,索凡替尼是一款口服酪氨酸激酶抑制剂,在2019年至2020年间,索凡替尼曾先后获得美国FDA授予孤儿药资格以及快速通道资格。现如今FDA给出的回复称目前基于两项乐成的中国Ⅲ期试验以及一项美国桥接研究的数据包,尚缺乏以支持药品在美国获批。 “种族和地区医疗实践的差别是药物临床结果外推到另一个区域时的重点考量因素,特别是关于美国这种具有很是成熟的立异药审评系统的国家,能否满足本土临床用药需求是其考量新药上市的重中之重。” 高翼体现,国药出海的国际多中心临床研究已是局势所趋。“虽然此次FDA也对君实的CMC部分提出了特别要求,但并未质疑其临床数据。” 然而,这些都是摆在台面上显性功夫,别的另有许多“功夫在诗外”的事情要去做。 “从信抵达和记黄埔,我们可以看到FDA越来越关注临床试验入组患者的多样性,临床试验纳入的人群是否具有代表性,以及临床设计能否反应美国的医疗实践这些问题。通常FDA都要求申办方在III期临床之前递交临床多样性计划(Clinical Trial Diversity Plan),这就要求申报方在更早期进行MRCT的结构,并且更早更密切地和FDA坚持有效的相同。”高翼如是说。事实上,我国立异药不乏出海乐成的样本。2019 年11月,百济神州研发的首个国产 BTK 抑制剂泽布替尼获美国 FDA 批准上市,实现中国本土原研抗癌新药出海“零的突破”,这一消息一度让医药圈为之欢喜。两年后,2022年2月,传奇生物宣布其原创CAR-T产品在美获批的消息再度刷屏医药圈,消息宣布后,传奇生物在纳斯达克的股价大涨凌驾12%。果真资料显示,泽布替尼的首次获批基于两项临床试验的有效性数据,划分为中国开展的单臂Ⅱ期临床研究BGB-3111-206,以及在澳大利亚开展的全球Ⅰ/Ⅱ期临床试验BGB-3111-AU-003,值得注意的是,BGB-3111-206行列中复举事治套细胞淋巴瘤患者的完全缓解率数值抵达59%,高于其时已上市的BTK抑制剂伊布替尼或阿卡替尼。支持传奇生物的CAR-T产品最终获批的则是一项1b/II期国际多中心试验,经临床多重治疗后的复发及难治性多发性骨髓瘤患者接受了CAR-T输注,最终结果显示,疾病总缓解率、完全缓解率划分为98%、83%。 然而,这种看似乐成的前车之鉴,似乎并不被业界看作是他山之石。因为泽布替尼所使用的单臂临床研究计划,在上月FDA审评PI3K抑制剂中遭到了否定。 对此高翼也谈及了自己的看法。“FDA批准一款药物是基于对危害和收益的综合评判。RCT历来都是药物有效性的金标准,单臂临床和利用替代终点的加速批准,自己结果就带有很高的不确定性,最终照旧要通过IV期临床验证这款药物能否给患者带来生存获益。从这里也可以看出Target Product Profile (TPP)的重要性,一款药物从一开始的差别化定位决定了后续的开发战略,真正解决临床需求的药物才华获得加速开发和批准的时机。” 高翼认为,从单臂临床试验的焦虑其实指向了一个国药出海必须要正视的问题:是否具备产品综合价值差别化的立异能力。 “这个能力验证关于国药出海的临床试验设计和最终结果要求很高,在已有同类产品竞争的情况下,该药必须证明在有效性、宁静性以及病人获益率上具有明显优势,比照组试验应首选目今美国的疾病标准疗法,有须要时应开展头对头试验。” 凭据相关数据统计,目前至少有13款国产新药向美国FDA提交了上市申请。在接下来的出海之旅中,百济神州及康方生物旗下的两款PD-1产品备受关注,两款PD-1上市申请已获受理,且凭据百济神州通告,其PD-1产品上市申请结果预计会在今年7月11日宣布。 排着队拿着“出海”号码牌的国产立异药企们会迎来怎样的结局?未来的国药出海如何制止铩羽而归?对此高翼给出了自己的看法:本文作者系威廉希尔williamhill医药宣传推广部部长白洋 关于威廉希尔williamhill医药:新药&医疗器械一站式综合效劳CRO 威廉希尔williamhill(简称“威廉希尔williamhill医药”, 股票代码为300404)创立于2002年,2015年在深圳创业板上市,注册资本金2.61亿元,是一家为海内外医药企业提供药品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包效劳(CRO+CDMO)的新型高新技术企业。公司拥有5.1万平方米的现代化办公、实验和生产场合,目前有超1000名员工,旗下拥有二十多家全资、控股子公司以及十余家关联业务的参股公司;目前获得中国医药外包公司10强、广州市科技小巨人企业、广东省诚信示范企业、广州市著名商标、中国最具投资价值企业50强、中国医药质量治理协会CRO分会会长单位等荣誉称呼;是海内仅有的两家全流程效劳CRO之一,也是以临床试验为主要业务的CRO上市公司之一。 威廉希尔williamhill医药“一站式”效劳包括:新药立项研究和活性筛选、药学研究(原料、制剂)、药物评价(药效学、毒理学)、小分子立异药一体化效劳、临床研究、中美双报(注册效劳)、CDMO生产(MAH落地)、技术结果转化等,涵盖了新药研发各个阶段。
2022-05-18

粤公网安备 44011202001884号

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