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2020年7月31日，美国食品药品监督治理局（FDA）批准了GW Pharmaceuticals （格林威治生物科学公司）研发的Epidiolex（CBD）口服溶液的上市申请，用于治疗1岁及以上患者与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫爆发 。
Epidiolex先前已被批准用于治疗两种差别癫痫爆发，Lennox Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS） 。这是目前FDA批准的唯一一种含有大麻提取物的纯化药物，也是FDA第二次批准用于治疗与TSC相关的癫痫爆发药品 。该批准为一直广受争议的大麻医疗使用正当化做了正名，可以称得上是大麻医疗使用上具有里程碑意义的一次审批 。
TSC是一种稀有的遗传疾病，会导致非癌性良性肿瘤在大脑和身体其他部位生长（如眼睛，心脏，肾脏，肺和皮肤） 。该病的临床症状和体征有着严重的个体差别 。通�；嵊跋熘惺嗌窬低�，并可能导致多种症状神经疾患，如癫痫爆发，发育缓慢和行为问题 。该病属于稀有病 。影响着约莫5万美国人和将近100万的全球人类 。在全球规模内，每天至少有2例TSC婴儿降生，每6000个新生儿中就有一个 。
CBD和四氢大麻酚（THC）都是大麻植物含有的化学身分 。四氢大麻酚是为使用者带来的欣快感或刺激感的幕后推手 。可是，区别于THC的致幻作用，CBD不会引起使用者太过的精神刺激 。大麻的正当使用一直颇受争议 。从1906年开始，许多州视大麻为毒品从而加以限制，而彻底的禁止始于1920年代 。2005年美国联邦认定大麻为不法药品，2018年1月4日，美国司法部长杰夫·塞申斯签署执法，破除奥巴马政府允许部分地区大麻正当化的法案，执法授权联邦政府可以进入之前宣布大麻正当化的州进行执法 。尽管如此，大麻在医用方面的价值仍然获得了许多人的认可 。例如，FDA批准的大麻二酚确实可以有效治疗癫痫 。如今美国有一半的州已经批准了医用大麻，患者可以凭医生处方去大麻专卖店里购置，这一革新为大麻的医用途径带来更多的可能性 。
此次，Epidiolex在关于TSC相关癫痫爆发的疗效通过一项随机，双盲，慰藉剂比照试验中获得了证实 。在该研究中，接受Epidiolex治疗的224名患者中有148名患者的病情被差别水平的减缓 。使用Epidiolex治疗的患者在治疗期间的癫痫爆发频率降低幅度明显大于慰藉剂组的患者（无效治疗） 。临床试验人员在八周内即视察到上述疗效 。而该效果一直维持到16周的视察期结束 。
自2018年11月底GW公司正式将Epidiolex推向市场，它在2019年的销售体现就十分亮眼 。凭据GW公司2019年的财报， Epidiolex的第一季度销售额为3350万美元，第二季度销售额为6840万美元，第三季度的销售额为8610万美元，第四季度销售额为1.091亿美元 。因此，Epidiolex成为GW这两年收入的主要来源 。
Epidiolex是美国FDA批准的第2个治疗TSC相关癫痫爆发的药物 。诺华公司的依维莫司（Everolimus）是第一个被批准治疗TSC相关癫痫爆发的药物 。TSC是依维莫司的临床适应症之一 。2009年3月30日依维莫司获批主要用来预防有轻中度免疫排斥危害的肾脏移植后患者泛起的排异反应 。2018年4月，FDA批准了依维莫司用于治疗2岁/2岁以上儿童和成人结节性硬化症合并局部癫痫的适应症 。在全球规模内，2017年依维莫司的销售额已经抵达近20亿美元 。
吸食大麻不但会成瘾，大宗使用还会对健康造成危害，所以已往人们经常谈“麻”色变 。可是，由于大麻提取物中的一些身分对部分难治疾病具有不错的疗效，所以其药用价置魅正逐步为人类所接受 。临床需求决定了药物的价值，这是一个稳定的真理 。
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-indication-drug-containing-active-ingredient-derived-cannabis-treat-seizures-rare
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-comprised-active-ingredient-derived-marijuana-treat-rare-severe-forms
https://zh.wikipedia.org/zh-cn/大麻
https://baijiahao.m.jbvalve.com/s?id=1664204351114607526&wfr=spider&for=pc
https://www.bioon.com/article/6759542.html
https://med.sina.com/article_detail_100_1_55194.html
粤公网安备 44011202001884号
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