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股票代码为(300404)创立于2002年 ,2015年在深圳创业板上市 ,是一家为海内外医药企业提供药品、保健品、医疗器械研发与生产全流程“一站式”外包效劳(CRO)的型高新技术企业 ,同也提供药品上市许可持有人(MAH)效劳。
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公司新闻
袁来如此|大分子生物剖析概论(五):LBA要领的平行性评估 ,基质效应 ,灵敏度和选择性
作者:广州威廉希尔williamhill医药 时间:2021-03-31 来源:广州威廉希尔williamhill医药

本文为大分子生物剖析概论系列文章的第五篇 ,主要介绍LBA要领的平行性(parallelism)实验或研究 ,这是大分子药物剖析要领所特有的一项研究。平行性是评估配体结合式测试要领(ligand-binding assay ,LBA)相瞄准确性的要害实验。


在这个实验中 ,将接纳平行性研究 ,即通过评估稀释对生物基质中内源性待测物定量的影响 ,来表述一个剖析要领的相瞄准确性 ,可以评估的基本特征包括选择性、基质效应、所需的最小稀释倍数、健康和患病人群的内源性待测物的水平以及LLOQ。本文将比较并讨论评估支持PK定量剖析的LBA要领中要害参数的若干要领以及每种要领的优缺点。


1.导论

LBA定量剖析要领 ,是通过比较已知药物浓度的校准品与其未知浓度的生物样本的免疫反应活性(immunoreactivity)来测定生物样本中大分子药物的浓度。关于一个性能良好的LBA要领 ,其校准曲线(合适的logistic regression拟合结果)应具有平行性 ,即能够支持如下假设:作为测试试剂的抗体其结合特性足够相似、可用于测定稀释了的样本中的待测物的浓度。导致非平行性的两个主要因素是:(1)校准参照(比)物质与未知待测物之间的免疫亲和力特征的差别(对捕获和检测试剂而言);(2)校准曲线基质、质量控制样品(QC)基质和研究人群的基质之间基质效应的差别(图1)。


图1. 造成非平行性的主要原因。(A)校准曲线: 由替代参照(比)物在替代基质中制备校准曲线;(B)天然样本: 保存于完整的、未经处理的基质中的内源性待测物。

关于旨在测定外源性卵白药物以支持药代动力学(PK)研究的LBA要领 ,参照(比)标准物质通常能获得详细的表征 ,且具有全面的剖析证书(CoA)。用作校准品的参照(比)标准物质通常与待测物相同。外加差别浓度的待测物制备的质量控制样品则用于评估准确度、精密度、选择性、灵敏度和稀释线性度 ,以支持最终的定量剖析要领的验证。美国FDA指南草案、EMA指南和行业共识白皮书详细描述了进行这些实验的相关建议。目前 ,这些建议在用于PK定量剖析的LBA要领验证中已获得广泛地运用。


关于测定内源性卵白质 ,如生物标记物(biomarker)和“游离”/“总”药物靶标的LBA要领的开发和认证 ,相关战略将差别于PK定量剖析要领。这是因为通常不保存纯化了的、完全表征的内源性参照(比)物 ,且不含待测物的空白基质可能也不保存 ,故需要一种相对定量的要领。用于内源性待测物如生物标记物的LBA要领的平行性将在后续文章中作专门讨论 ,敬请关注。


总而言之 ,平行性研究是通过评估稀释对生物基质中待测物定量剖析的影响 ,来表述一个剖析要领相瞄准确性(relative accuracy)的一项要害指标�?梢云拦赖南喙仄饰鲆斓幕咎卣靼ㄑ≡裥浴⒒市вΑ⑺枳畹拖∈捅妒╩inimum required dilution, MRD)、健康和患病人群中内源性待测物的浓度和LLOQ。


在已往的十多年中 ,科学文献中就平行性实验操作和适用标准宣布了许多讨论结果。2003年 ,DeSilva等人建议使用由几个Cmax样本(已测样本再剖析样本)制成的混淆样本 ,以支持PK要领的研究中验证。2011EMA指南建议使用高浓度研究样本(Cmax研究样本)稀释到至少三个浓度来评估PK要领的平行性 ,还建议盘算稀释样本之间的精密度以评估平行性。由于使用了真实样本进行平行性研究 ,即研究样本中的待测物已经处于生物基质中 ,而不是外加待测物到空白生物基质而生成研究样本。


因此 ,在某种意义上用于PK定量剖析的和用于生物标记物的LBA要领在平行性研究中处于相似职位。所以 ,虽然本文预期只讨论用于PK定量剖析的LBA要领的平行性 ,但下面的讨论往往也提到或比较二者。


本文将探讨并比较相关评估要害参数的要领 ,包括平行性实验和其它古板的要领 ,讨论如何使用平行性数据来指导剖析要领的开发以及每种战略的优缺点。


2.平行性和基质效应

LBA定量测定保存于生物基质中的待测物 ,无需事先萃取。在理想情况下 ,捕获/检测试剂应结合(并且仅结合)待测物 ,包管其不会与任何其它的蛋鹤爆发交叉反应。不幸的是 ,情况往往并非如此。在现实世界中 ,生物基质中的内源性卵白经常阻断试剂与待测物的结合。内源基质滋扰物可以特异性地或非特异性地结合捕获/检测试剂或待测物 ,使得测试信号增加或减少。


最常见的非特异性滋扰是由于溶血(hemolysis)、脂肪血症(lipemia)、抗凝剂(anticoagulant)或其他小分子有机或无机物质的相互作用造成的。对PK定量要领的特异性滋扰可能来自卵白药物的降解产品、内源卵白的类似物、异质性抗体(heterophilic antibody)、人抗动物抗体、风湿因子、可溶性配体、抗药物抗体、高剂量钩效应(high-dose hook effect)等。关于潜在的滋扰物通常没有表征良好的参照(比)物可用 ,并且通常不知道滋扰物的性质 ,因而无法直接测试所有潜在滋扰物。


古板上 ,会在要领开发阶段通过外加待测物/接纳率实验来评估基质效应。如果制备标准曲线的基质与样本基质相同(例如与大大都PK定量要领一致) ,则二者的基质效应通常相似。优化基质的选择更多是为了提高灵敏度(sensitivity) ,而不是提高准确度(absolute accuracy)。关于大大都需要替代基质的测定内源性待测物的LBA要领 ,需要使用替代基质所制备的标准曲线 ,盘算overspiked matrix control samples中待测物的浓度 ,以评估绝瞄准确度。可是 ,当天然的空白基质不可实时 ,则需特别谨慎。由于天然基质中的内源性待测物的浓度是使用替代基质的标准曲线所测定的 ,因此无法包管此类测定结果的绝瞄准确度 ,这是由于潜在的基质效应差别和潜在的检测要领灵敏度的限制。


平行性实验有助于理解该剖析要领的相瞄准确性(relative accuracy)。这是通过绘制测试信号与稀释倍数或浓度的关系图 ,以评估相对精度 ,从而评估该要领的基质效应。处理原始数据有几种差别的要领。这些要领将在"平行性、稀释线性和选择性"的章节中讨论。每个样本的最终曲线应该反应了测试试剂看待测物和基质滋扰物的综合亲和力(combined binding affinity)。因此 ,平行性的缺失可能是基质滋扰保存的标记。


别的 ,通过仔细研究平行性数据的细节和趋势 ,要领开发人员可以发明滋扰类型的相关线索 ,随后缩小可能引起基质效应的物质规模。例如 ,如果可以通过增加稀释倍数来缓解非平行性 ,则可能爆发了非特异性结合 ,可以增加该要领的MRD或优化样品稀释剂(例如添加阻滞剂、洗涤剂、盐等)来消除滋扰。相反 ,如果不可稀释掉基质效应 ,则有可能是特异性的滋扰。抑制或增强结合反应(binding reaction)可以进一步指示可能引起滋扰的结合位点�?梢蕴剿魇侗鸩畋鸨砦坏男碌囊κ约� ,增加样本预处理办法(例如 ,碱性处理、酸处理或萃�。� ,或添增强力洗涤剂(strong detergent) ,以消除此类滋扰。


3.平行性&选择性

选择性是剖析要领的一种能力 ,即在样本中保存其他身分情况下 ,定量地测定待测物的能力。设计良好的LBA应该能够准确地测定大大都受试者样本中的待测物 ,而不会受到奇特的个体基质的滋扰。凭据FDA指南草案、EMA指南和白皮书 ,应该外加相当于LLOQ或四周浓度的待测物到至少10个批次的人体个体基质(动物6个)中 ,用以评估选择性。目前 ,此要领适用于PK样天职析要领的监管验证。


在理想情况下 ,应该使用正常和/或患病的单个人源样本进行平行性实验。其中从可靠的来源(例如从医院获得的样本)获得的并带有完整的患者医疗纪录和完整的样品贮存纪录的新鲜样本应当获得优先考虑 ,或者也可以使用从商业来源购置的样本 ,可是应考虑到所购基质的稳定性和可靠性。


通常 ,稀释样本的回盘算浓度可用于评估定量剖析要领的平行性。Stevenson和Purushothama进一步建议 ,剖析人员可绘制稀释后调解的浓度(dilution-adjusted concentration)与多个个人样本稀释的示意图 ,这可以资助设定要领的MRD并评估要领的选择性。


MRD设置应当使得大大都样品在剖析要领的定量规模内 ,并且包管MRD以外的多次稀释仍然能获得准确的结果。欧洲生物剖析论坛专题小组总结了处理并行数据的替代要领。这些要领包括绘制log[微孔内测定浓度]与稀释倍数的关系图、稀释后调解的浓度与稀释倍数的关系图、稀释调解的相对误差(dilution-adjusted relative error)与稀释倍数的关系图以及log[微孔内浓度]与log[1/稀释倍数] 的关系图。这些基于回算浓度的要领允许要领开发人员根据预先设定的接受标准来评估该要领的平行性。


对相关数据进行恰外地解释数据有助于获取有利信息。例如平行性缺失可以从两个方面来解释:(1)样本之间缺乏平行性代表基质效应和试剂的选择性(选择性)问题;(2)校准品和样本之间缺乏平行性 ,即如果所有样内幕互平行但不平行于校准曲线 ,则代表基质效应 ,或参照(比)物的特异性(specificity)问题 ,或两者情况都有。参照(比)物的特异性(specificity)问题则说明参照(比)物的质量(quality)保存问题。


图2显示了凭据Stevenson和Purushothama的建议 ,对可溶性BCMA(sBCMA)要领案例研究数据的处理。在本案例研究中 ,连续稀释10个正凡人类血清样本 ,使用1%牛血清白卵白(BSA)磷酸缓冲盐水(PBS)缓冲液 ,或1%BSA PBS加0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液。校准曲线划分在1%BSA PBS缓冲液以及1%BSA PBS加0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液中制备。然后绘制稀释后调解的浓度与[1/稀释倍数]的关系图 ,以评估要领的平行性。


图2.使用“稀释后调解的浓度‘dilution-adjusted concentration’”要领 ,可溶性BCMA ELISA要领测定的10个正凡人血清样本的平行性评价。(A)样品1-5(男) ,使用1%BSA PBS缓冲液稀释;(B)样品6-10(女) ,使用1%BSA PBS缓冲液; (C)样品1-5(男) ,使用1%BSA PBS+0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液稀释;(D)样品6-10(女) ,使用1%BSA PBS+0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液稀释。BSA:牛血清白卵白;PBS:磷酸盐缓冲生理盐水。



这些数据标明 ,使用1% BSA PBS缓冲液作为替代基质时 ,大大都受试者的样本没有抵达平行性(图2A-B)。然而 ,使用1% BSA PBS加0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液在1:27或更大稀释倍数时 ,则显示了平行性(图2C-D)。


当校准曲线不保存或与样品不平行时 ,完整和稀释后样本的回算浓度要么不保存 ,要么禁绝确。所以 ,使用依赖于回算浓度以评估样本之间平行性的要领可能会得出有误导性的结论 ,建议直接从剖析仪器获取原始测试信号以评估样本的平行性。


关于LBA定量要领 ,测试信号与浓度/稀释倍数之间的相关性通常不是线性的。因此 ,线性关系图不可准确反应样本之间的平行性。建议使用加权或无加权的4或5参数logistic回归(4PL或5PL)模型 ,以实现最小方差的最佳曲线拟合。从图中直接可以看到每个样本稀释曲线的平行关系 ,并可以评价样本之间的平行性。一个局限是不清楚如作甚"原始测试信号"要领设置牢固的接受标准。每个样本的"B"参数("B"体现4PL和5PL的希尔曲线斜率)可用于评估要领平行性。也可以进一步评估并应用更多的统计要领 ,以便更好地解释数据。


图3演示了如何使用“原始测试信号”进行数据处理 ,本图使用了同一个sBCMA案例研究中的数据 ,绘制了10个样本的光密度与[1/稀释倍数]的关系图。校准曲线的回归模型是4PL ,由测试仪器软件SoftMax? Pro完成回归剖析。实验使用1% BSA PBS缓冲液作为替代基质(图3A-B)时 ,这10个样本的B参数的规模是从0.33到1.11不等 ,而使用1%BSA PBS加上0.50%(v/v)Triton X-100 缓冲液(图3C-D)作为替代基质时 ,B参数的规模为1.25到1.46。这些数据标明 ,在样本稀释剂(sample diluent)中加入0.50%(v/v)Triton X-100 ,减轻了样本的基质效应并改善了要领的平行性。


图 3. 可溶性B细胞成熟抗原ELISA测定要领的平行性评估�;�10个正凡人血清样本 ,并使用"原始信号"要领和4PL回归模型进行曲线拟合。(A)样品1-5(男) ,使用1% BSA PBS缓冲液稀释;(B)样品6-10(女) ,使用1% BSA PBS缓冲液;(C)样品1-5(男) ,使用 1%BSA PBS+0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液稀释;(D)样品6-10(女) ,使用1%BSA PBS+0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液稀释。BSA:牛血清白卵白;PBS:磷酸盐缓冲生理盐水。


"原始信号"要领的进一步应用是可以很轻松地优化缓冲液 ,而不需要在每个差别的缓冲液中制备一条校准曲线。图4演示了使用"原始测试信号"要领为替代基质的优化 ,进而处理数据。使用1%BSA PBS缓冲液连续稀释3个正凡人血清样本 ,稀释剂中不含Triton X-100 ,然后划分加入0.25、0.50和1.00%(v/v)的Triton X-100。所有稀释的样品都在同一微孔板上剖析 ,无需添加校准曲线。再利用光学密度与[1/dilution]曲线关系图评价该要领的平行性。数据标明 ,添加了Triton X-100的3组样本其平行性都获得了提高。最终 ,1%BSA PBS加上0.50%(v/v)Triton X-100缓冲液被选为替代基质 ,以更好地评估要领的稳健性。


图 4. 使用"原始信号"要领优化替代基质。接纳4PL模型进行曲线回归拟合。(A)使用 1%BSA PBS缓冲液稀释的样品(优化之前);(B)使用1% BSA PBS+0.25%(v/v)Triton X-100稀释的样本;(C)使用1% BSA PBS+0.50%(v/v)Triton X-100稀释的样本;(D)使用1% BSA PBS+1.0%(v/v)Triton X-100稀释的样本。BSA:牛血清白卵白;PBS:磷酸盐缓冲生理盐水。


由于为"原始信号"设置牢固的接受标准的要领尚不确定 ,因此在解决非平行性问题后 ,应使用"稀释调解浓度dilution-adjusted concentration’approach "要领来确认该要领的平行性:纵然用与样本稀释缓冲液相同的缓冲液来制备校准曲线。


尽管其优点显而易见 ,但使用平行性实验来评估要领的选择性显然也保存着挑战:并非总能获得足够多且含有高浓度内源性待测物的样本。另一种要领是:对多个加入标准待测物的单个样本进行稀释线性度实验 ,以评估要领的选择性。加标样品的正常浓度可设置为内源性水平加上外加待测物的浓度�;蛘呒颖昱ǘ瓤梢灾苯佑米鞅瓿婆ǘ� ,在减去内源性浓度(偏置盘算bias calculation)后 ,可以获得正确的测定浓度。这个看法和数据评预战略应该与平行实验中所使用的战略相同。


其他平行实验的挑战可能包括:当需要特殊基质类型(如脑脊液、组织匀浆)或基质物种(如小鼠)时 ,有限的可用小样本体积可能缺乏以允许进行多次稀释后进行生物剖析。别的 ,没有统一的要领为每个样本设置标称浓度 ,并评估要领的平行性。标称浓度可以设置为来自最大稀释倍数 ,且其浓度高于LLOQ的MRD样本 ,或者是显示出平行性的所有稀释后浓度的平均值。也可以通过盘算每个稀释后浓度与标称浓度的百分比偏差 ,或者所有稀释后浓度的百分比CV(%CV)评估平行性。


4.平行性&特异性

特异性是测试用要害试剂(例如抗体)区分待测物和其他身分的能力。LBA丈量的是结合性反应活性 ,而不是直接测定质量。任何能够与要害试剂结合的物质都可以生成测试信号 ,岂论其特异性和亲和力如何。这是所有LBA都会保存的特异性的固有问题。大大都LBA要领特异性测试的目标并非为了检测绝对的特异性 ,而是为抵达预期的应用目的 ,提供有关被测物的信息。


LBA要领的特异性取决于要害试剂的特异性。特异性试剂需要在其他技术(如western blot、surface plasmon resonance、HPLC、LC-MS/MS等)的协助下 ,进行设计、确认和选择。目今的特异性测试计划 ,接纳了学习-确认的要领。剖析要领的特异性是通过盘算使用外加了种种形式的潜在交叉反应物的样本的准确性来评估的。可是这是假设在滋扰物质是已知的前提下 ,以基质或纯化物的形式而提供的。


平行性实验可以间接地评估剖析要领的特异性。在要领优化后 ,如果在样本内以及样本和校准品曲线之间不可取得平行性 ,则要害试剂的特异性应视为可疑�;痪浠八� ,在排除了非特异性相关的基质效应和参照(比)物的特异性问题之后 ,要害试剂的特异性可能是导致非平行性的主要原因。可是 ,与校准品曲线平行的样本稀释也并不可包管剖析要领的特异性。有这样一个例子 ,在一个要领比较实验中 ,使用LC-MS/MS要领(灵敏度约为20 pg/ml)来测试所有样品中的一个相关小分子生物标记物 ,检测结果是在所有样本均未检测到。可是 ,当使用商业ELISA试剂盒检测时 ,所有样本却均显示出可丈量到的浓度 ,并且9个样本中有6个样本取得了平行性(表1)。


表1. 一个小分子生物标记物LBA要领的平行数据



5.平行性&灵敏度

有两个与灵敏度相关的术语:LOD(limit of detection)和 LLOQ(lower limit of quantitation)。LOD是指爆发与配景明显差别信号的浓度(例如配景平均值±2或3标准方差) ,它通常作为灵敏度指标 ,供生物标记物研究使用 (research use only ,RUO)或供诊断试剂盒使用。LLOQ是指已被证明具有可以接受的准确度、精密度和总误差水平的待测物的最小浓度。LLOQ通常大于LOD。


古板上 ,生物剖析LBA要领的灵敏度(LLOQ)是在执行准确度和精密度运行时中确定的 ,样本是将参照(比)标准物加入到空白基质而制备的。Stevenson and和Purushothama建议剖析来自同一平行性实验的数据 ,但使用校准曲线上的浓度(即稀释后 ,调解浓度之前)来确定检测内源性待测物的灵敏度。他们提出了两种差别的要领来确定LLOQ。


常用稀释要领(common dilution method)是将在最大稀释倍数时给出平行响应的所有单个样本中视察到的最高浓度定为LLOQ。但使用该种步伐时保存一个缺乏 ,就是当至少一个样本的内源性浓度明显高于其他样品时 ,确定的LLOQ将高于真正的LLOQ。而另一种要领 ,配合浓度要领(common concentration method)是将所有样品都体现出平行性的最高浓度确定为LLOQ�;谎灾� ,任何高于确定LLOQ浓度的样本 ,都通过平行实验体现出相对的准确度。对sBCMA案例研究的数据 ,使用了"配合浓度要领"(表2)。


表2. 使用"配合浓度要领"确定可溶性BCMA剖析要领的LLOQ

总之 ,平行实验是指导早期要领开发和优化的有力工具。它直接评估待测物的内源性浓度、测定基质效应、选择性和灵敏度 ,它也是要领特异性的一个间接指标。图5显示了一个使用平行数据进行系统性要领开发和优化的战略决策树。

图5.使用平行性/稀释线性度实验 ,以指导要领开发的决策树



6.平行性与商用试剂盒的接纳

可按质量级别(quality level)或预期用途对商用试剂盒进行分类。无论是用于化验室测试的商业试剂盒(以支持临床诊断或预后) ,照旧用于支持药物开发的生物剖析测试 ,要领开发的目标都是一样的 ,即建立一个有足够准确度和灵敏度的、切合预期用途的、可靠的定量剖析要领。


生物剖析业界讨论了使用商业试剂盒开发和验证定量剖析要领的战略 ,FDA指南草案和EMA指南指出:需要重新验证用于药物开发目的的商业试剂盒 ,以确保其可靠性。业界中差别的组织在相关综述或研究论文中总结了目今商业试剂盒所面临的挑战以及关于如何接纳和调解商业试剂盒的建议。也有相关白皮书讨论了使用singleplex and multiplex试剂盒的要领的验证建议。试剂盒的最终用户还宣布了一些案例研究 ,展示了他们接纳和认证研究级别试剂盒的战略 ,这些试剂盒来自差别的供应商 ,并且用于差别的目的。详见文末的参考文献。


简而言之 ,需要确认参考照(比)物料和要害试剂的质量和批次间的变异性 ,也需要确认或重新建立测试要领的LLOQ和MRD ,也可能需要优化缓冲液和稀释剂 ,并且在有须要时优化检测办法。而评估上述所有内容最有效的方规则是通过平行性实验。因此 ,强烈建议在要领开发的早期阶段进行平行性实验。如果在研究期间视察到非平行性 ,则建议使用相同的故障排除路线(见图5)。


图5.使用平行性/稀释线性度实验 ,以指导要领开发的决策树。



7.平行性与多通路复用的(multiplex)LBAs

与单通路LBAs相比 ,且考虑到节省样本体积和剖析时间 ,多通路复用的LBAs似乎更具吸引力。可是 ,由于检测情况极其庞大 ,大大都多通路复用测试要领暂无法抵达与单通路测试要领相同的质量水平。


关于切合其用途(fit-for-purpose)的多通路复用LBA要领的验证 ,Jani等人指出 ,除了面临与单通路LBA要领相同的挑战外 ,关于多通路复用LBA要领的开发回需要考虑其它奇特的挑战: 包括所有待测物的定量规模和MRD的设置 ,差别试剂抗体对和待测物之间的交叉反应(cross-reactivity)以及串扰(crosstalk) ,由于well-to-well or spot-to-spot physical‘carryover残留’所造成的串扰。


平行性研究(parallelism)或外加待测物的稀释线性度(spiked dilutional linearity)实验可以应对上面所列举的挑战: (1)灵敏度和MRD:可以使用与单通路LBA相同的要领 ,对每个待测物设置灵敏度要求 ,应中选择对所有待测物实现平行性的最大稀释度作为要领的MRD;(2)交叉反应:可以通过将差别浓度的捕获或检测抗体划分加入到差别的样本中 ,然后进行平行性实验来评估;(3)串扰(Crosstalk):可以通过将每个高浓度待测物划格外加到差别的样本中 ,然后进行稀释线性度(spiked dilutional linearity/spiked parallelism)实验来评估 ,或者可以选择一个样本 ,其某个待测物的内源性浓度显著地高于其他待测物(如果有的话) ,然后进行平行性实验。


虽然另有其他步伐可以解决交叉反应和串扰的问题。如“失踪的人(Missing man)技术” ,即除一种试剂外 ,每次将所有要害试剂均添加到测试中 ,可用于评估试剂的交叉反应。别的 ,改变一个待测物的浓度 ,同时坚持其它待测物处于低浓度规模 ,是解决串扰问题的另一个要领。如果使用商业试剂盒 ,会由于重复这些实验而造成较高的庞大性和本钱 ,如果有可能的话建议始终从试剂盒生产商处获取相关原始数据的副本。


8.未来展望

平行性实验可用于研究LBA剖析要领的基质效应、选择性和灵敏度等问题。然而 ,作为所有LBA要领都保存的问题 ,并不可直接通过平行性实验来研究要领的特异性(specificity)。但在要领优化之后 ,若样天职析中泛起了平行性的缺失 ,则很可能是由于其特异性不佳。


LBA要领的特异性(specificity)取决于要害的测试试剂(例如 ,抗体对)。要害试剂的特异性必须由供应商或最终用户进行评估 ,以确保要领的效能。平行性数据的数学解释为表征LBA要领的特异性提供了一些线索。别的 ,还可以评估和使用更多的数学或统计工具 ,以便从平行性数据中找出更多细节(关于试剂结合待测物、滋扰物的活性)。其他技术如western blot ,surface plasmon resonance ,HPLC和LC-MS/MS ,也可助于确定非平行性的基础原因 ,剖析人员应凭据需要适当使用这些技术。


然而 ,对用于内源性待测物的LBA要领 ,尚不清楚特异性表征到什么水平才是足够的。且如果要确定绝对的特异性(事实上并不总是需要) ,就需要投入大宗的资源 ,而这些资源本可以在其它地方使用 ,因为开发具有良好特征的内源性LBA的最终目标是确保它们具有足够的灵敏度和准确度 ,以定量剖析想要丈量的变革和物质。


9.结论

平行性研究是通过评估稀释对生物基质中待测物定量剖析的影响 ,来表述相瞄准确性的一项要害指标�?梢云拦赖南喙仄饰鲆斓幕咎卣靼ㄑ≡裥浴⒒市вΑ⑺枳畹拖∈捅妒⒔】岛突疾∪巳褐心谠葱源馕锏呐ǘ群蚅LOQ。


下面将简单介绍关于这类LBA要领应如何进行类似的评估。


表3显示了使用平行性、稀释线性度(加标平行性)和加标/接纳要领来评估内源性LBA要领要害参数的优缺点。与大大都外源性药物的定量要领差别 ,内源性(例如 ,生物标记物)LBA要领通常需要替代参照(比)标准物和不含有待测物的替代基质。用于内源性LBA的照(比)标准物 ,通常既非高度纯化 ,也非表征良好 ,且很可能不可完全代表待测的内源性卵白质 ,这些卵白质通常是异质性(heterogeneous)的 ,在其天然基质中保存着多个异构体(isoforms)。


表3.平行性、稀释线性度和加标/接纳要领(spike/recovery)的优缺点以及相关评估参数


替代基质的基质效应由于基质生物学的差别 ,通�;岵畋鹩谡踩嘶蚰勘昙膊∪巳旱幕�。用于内源性待测物的LBA要领的所有奇特特性使得这样的剖析要领往往难于使用与古板的完全定量的PK要领相同的方法去进行开发和评估�?⒕哂辛己锰卣鞯摹⑾喽远康腖BA要领的首要目标是区分疾病和正凡人群(即以诊断/预后为目的) ,或区分来自经药物治疗/未经治疗的个体样本(即以药物开发为目的) ,而不是测定每个样本的实际真实浓度。

加标/接纳实验被证明是用于完全定量PK的LBA要领的开发和验证最有效的和应用广泛的要领 ,但相对精度的测试要领并不总是需要做这些实验。当样本没有足够高的内源性待测物浓度以支持平行性实验时 ,加标稀释线性度的实验可用于证明剖析要领的相瞄准确度。需要仔细测试外加的参照(比)标准物和内源性天然卵白之间的差别。


尽管生物剖析业界就如何进行平行性实验以及如何评估平行性数据尚未告竣完全的共识 ,但这不影响将平行性数据用于要领开发和优化。平行性实验是一个强大的工具 ,可以解决用于内源性待测物定量的LBA要领的基本问题(要领的特异性除外)。平行性实验也提供了对最接近实际研究样本的模仿 ,并且为相对定量的和适合其用途(fit-for-purpose)的剖析要领的设计提供了充分的信息。


10. 特别声明

本文如有疏漏和误读相关指南、数据的地方 ,请读者评论和指正。所有引用的原始信息和资料均来自已经宣布学术期刊、官方网络报道等果真渠道, 不涉及任何保密信息。参考文献的选择考虑到多样化但也不可能完备�=哟琳咛峁┯屑壑档奈南准捌淦拦�。


11. 扩展阅读






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